强生潜在“best-in-class”疗法获FDA突破性疗法认定

摘要： 　　2月10日，强生（JNJ.US）宣布，美国FDA已授予在研抗体疗法nipocalimab突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇。如果获得批准，n...

　　2月10日，强生（JNJ.US）宣布，美国FDA已授予在研抗体疗法nipocalimab突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇。如果获得批准，nipocalimab将成为首款治疗这一患者群体的获批疗法。

　　据了解，Nipocalimab是一款潜在“best-in-class”，靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法。它通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。已有研究显示，它可以将血液循环中包括致病自身抗体在内的IgG水平降低超过75%。这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。

　　突破性疗法认定的授予是基于开放标签2期临床试验UNITY的试验结果。这项临床试验达到主要终点。试验结果显示，接受治疗的13名参与者中12名成功生产。54%的孕妇在孕期32周之后，不需要宫腔内输血可成功生下婴儿。这一比例显著高于历史研究的参考值（10%）。在达到主要终点的7名孕妇中，中位孕期为37周零一天。